Az FSHD-Global Research Foundation közleménye a Sarepta Therapeutics bejelentéséről

„Örömmel fogadjuk a Sarepta Therapeutics bejelentését az FSHD-t célzó siRNA-programjának korai klinikai adatairól. Ezek az első fázisú (1/2) eredmények biztató jeleket mutatnak, ideértve a terápia izomszövetbe történő sikeres eljuttatását, a biomarkerek korai aktivitását, valamint a jelenlegi kedvező biztonsági profilját. Fontos kiemelni, hogy ez a program közvetlenül a DUX4-et célozza meg, amely az FSHD alapvető kiváltó […]