„Örömmel fogadjuk a Sarepta Therapeutics bejelentését az FSHD-t célzó siRNA-programjának korai klinikai adatairól.

Ezek az első fázisú (1/2) eredmények biztató jeleket mutatnak, ideértve a terápia izomszövetbe történő sikeres eljuttatását, a biomarkerek korai aktivitását, valamint a jelenlegi kedvező biztonsági profilját.

Fontos kiemelni, hogy ez a program közvetlenül a DUX4-et célozza meg, amely az FSHD alapvető kiváltó oka, és így rendkívül stratégiai megközelítést jelent a betegség lefolyásának módosítására.

Bár ezek az eredmények még koraiak és további klinikai validációra van szükség, hozzájárulnak az FSHD terápiás környezetben tapasztalható növekvő lendülethez, és megerősítik az RNS-alapú megközelítések potenciálját.

Közösségünk számára ez a hatékony kezelések felé tett folyamatos előrelépést jelenti, és jobb eredményeket az FSHD-ben szenvedő emberek számára.

Óvatos optimizmussal várjuk, hogy nyomon követhessük ennek a programnak és a szélesebb körű fejlesztési tervnek a fejlődését.”